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中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR／Cas9基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶（ZFN）技术、类转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）技术之后出现的新型基因编辑技术，原理来自细菌的适应性免疫防御机制。相比传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术，CRISPR／Cas9更为精确、高效和经济。
科学家发现，细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后，可以获得其部分DNA（脱氧核糖核酸）片段并整合进基因组形成记忆，当再次遭到入侵时，转录出相应的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR／Cas9技术就是利用这一原理，用一种定制的RNA引导Cas，对预设DNA位点进行切割，造成DNA断裂，启动细胞内基因组修复机制，实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。
基因组定点编辑技术被形象地誉为DNA巡航导弹，曾荣获Nature年度最受关注的技术。最新的基因组定点编辑技术（锌指核酸酶ZFN、转录激活样效应因子核酸酶TALEN等）表现出效率高和特异性强等特点，并能提高遗传改造效率。
锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）是人工改造的限制酶，由锌指结构的DNA结合结构域和DNA切割结构域融合而成。它们能够识别并结合指定的位点，高效且精确地切断靶DNA。随后细胞利用天然的DNA修复过程——“同源定向修复”或“非同源末端连接”来治愈靶的断裂。
talen靶向基因敲除的技术是一项崭新的分子生物学工具，是基因功能研究领域的一项重大技术突破。该技术利用TAL序列模块，构建针对任意核酸靶序列的重组核酸酶，可以实现在特异的位点打断目标基因，从而敲除该基因。目前talen技术已经广泛应用于细胞、酵母、斑马鱼与大鼠等各类研究对象。
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