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基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关，基因工程技术是现代生物技术的主体。基因工程是通过对核酸分子的插入、拼接和重组而实现遗传物质的重组，再借助病毒、细菌、质粒或其他载体，将目的基因转移到新的宿主细胞，并使目的基因在新的宿主细胞内复制和表达的技术。基因是DNA分子上的一个特定的片断，因此基因工程又称DNA分子水平上的生物工程。
基因药物的发展
基因药物随着基因工程技术的发展而发展，大致经历了3个阶段：
细菌基因工程
它是通过原核细胞（常用大肠杆菌）来表达目的基因的，这个工程相当复杂，成本和工艺上也有许多问题。
细胞基因工程
细胞基因工程也有不足之处，因为人或哺乳动物细胞培养的条件相当苛刻，成本太高，这样就限制了细胞基因工程的发展。
其三是转基因动物
即把人或哺乳动物的某种基因导入到哺乳动物的受精卵里，每个细胞里都带有导入的基因，而且能稳定地遗传到下一代。这样一种新的个体，称为转基因动物。转基因动物的问世，为利用新的基因工程手段获得低成本高活性的基因药物开辟了一条新的途径。
其四是合成生物学
通过计算机辅助设计优化次生代谢反应链，人工合成基因调控网络，从而实现在工程菌或酵母细胞内表达外源药用生物分子的代谢工程，尤其是天然药物次生代谢药物分子，比如，2003年美国贝克利大学成功在酵母细胞内表达植物药物分子青篙素等。
成就
基因重组技术取得了一个个丰硕成果。1978年合成了人工胰岛素，1979年实现了生长激素基因在大肠杆菌中的表达，1982年研制成功了人工干扰素，基因制药从此走上了产业化道路。但是，目前的基因药物是通过基因重组技术培育大肠杆菌和动物细胞来制造的，而大肠杆菌这类低等生物是不可能生产出结构复杂的药物，动物细胞培养的成本又太高。所以，利用基因重组与移植技术来培育转基因动物生产药物便应运而生了在利用转基因动物提取药物方面，英国科学家首开先河。1997年年底，英国PPL治疗学公司率先利用克隆"多利"所采用的"细胞核转变"法，培育出200头携带人体基因的绵羊，并成功地从奶汁中提取了α－1抗胰蛋白酶。这是科学家首次从遗传工程培育的绵羊的奶中，提取可用于治疗人类疾病的药物成分，为建立"动物药厂"?打下了基础。随后，芬兰科学家将人体的促红细胞生长素基因，植入乳牛的受精卵中，创造了一种能生产出促红细胞生长素的乳牛。从理论上说，这种乳牛一年可提取60－80千克促红生长素，比目前全世界的使用量还多。
简述复制基因工程药物的难点
低成本，可扩展性。
1、在药物生产过程中能够按照人们所需要的特征设计重组DNA或者改造生物的特性，得到质量稳定的动植物及微生物产品，这种方法相较于传统药物生产过程投入成本更低。
2、利用基因工程技术可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。
简述复制基因工程药物的难点如下
一、复制基因工程药物的难点
1、治疗费用与支付方式无疑是其中一大挑战
由于目前基因治疗研发与给药方式成本较高，导致其治疗定价昂贵，随着基因治疗技术等方面的发展，其价格会相应降低。此外，考虑到基因治疗方式的特殊性，理论上一次给药，长期有效，即“一劳永逸”的疗效，最终的治疗费用较目前多数疾病的传统长期疗法低，另外，还减轻了患者多次长期治疗的痛苦。
例如：血友病的传统治疗，一个患者一年的治疗费约30万美元，那么一生的长期治疗费用约500万~1000万美元。因此，综合来看，基因治疗较高的定价有一定的合理性。即便如此，高价基因治疗临床应用也会受阻于当前的支付制度。所以，要想使基因治疗全面市场化，必须挑战现行支付制度。
就目前的观点，主要有3中潜在的支付方式：一次性付费模式，这是药企最期望的支付方式，但是对于患者来说费用过高。分期付款模式，类似目前的贷款消费，分期还贷。依疗效付费模式，对于患者也许是最合理的支付模式。
考虑到基因治疗“一劳永逸”的特效，据治疗后每年的确切疗效为当初的治疗分期付费，即分摊了治疗费用，减轻了患者当前的支付负担，也让患者在确切治疗效果面前愿意付费，但让药企担心的是如何有效保障支付者按期合理付款。
2021年10月份，蓝鸟生物（bluebirdbio,Inc.，NASDAQ:BLUE）宣布，作为其在欧洲业务逐步缩减的一部分，预计到2022年初，将从欧盟和英国撤回基因疗法Zynteglo的营销授权，决定后续将重点放在美国市场，原因之一是在欧洲实现Zynteglo的适当定价和市场准入面临着巨大挑战。
欧洲批准的治疗支付方式与美国存在差异，报销决定由欧盟各成员国政府决定。与美国相比，欧洲成员国国家更积极地要求更低的价格，而且由于许多国家都有单一支付医疗体系，它们更有能力争取更大的折扣。
营销方面，蓝鸟生物为Zynteglo基因疗法设定了180万美元的价格（详见往期文章：Bluebird Bio的罕见血液病基因疗法Zynteglo定价180万美元），该公司提议让各国在5年内报销治疗费用，支付费用与持续疗效挂钩。
然而，德国政府将每位患者的预付费用压低到79万美元，如果治疗几年后，疗效仍能持续，价格将上升至95万美元左右，蓝鸟生物对此很是不满。因此，基因治疗定价与支付制度的改革与完善是一大挑战，也是基因治疗全面走向市场的必经之路。
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