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错.不是修复细胞,而是基因
基因治疗大致有五种策略方式:一是基因置换,即以正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因。这是最理想的方法,但目前技术难以达到;二是基因修复,对缺陷基因进行修复,恢复正常。目前在实践中也有一定困难;三是基因修饰,将目的基因导入病变细胞,目的基因的表达产物能够弥补缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得到加强。目前基因治疗多采用这种方式;四是基因失活,利用反义RNA、核酸或肽核酸等反义技术及RNA干涉技术等,抑制一些有害基因的表达,以达到治疗疾病的目的。如利用反义癌基因对恶性肿瘤的治疗;五是免疫调节,将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内,改变病人免疫状态,从而达到治疗和预防疾病的目的。此法可用于恶性肿瘤和感染性疾病等的防治。
基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正“基因”的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。
在高中教材中,基因突变主要包括碱基对的增添、缺失和替换。
而大学教材中,基因突变的种类主要包括碱基置换突变(base substitution和移码突变(frameshift mutation)两大类,实质是一样的。
1、碱基置换突变(subsititution)指DNA分子中一个碱基对被另一个不同的碱基对取代所引起的突变,也称为点突变(point mutation)。点突变分转换和颠换两种形式。如果一种嘌呤被另一种嘌呤取代或一种嘧啶被另一种嘧啶取代则称为转换(transition)。嘌呤取代嘧啶或嘧啶取代嘌呤的突变则称为颠换(transversion)。由于DNA分子中有四种碱基,故可能出现4种转换和8种颠换(见上图)。在自然发生的突变中,转换多于颠换。
2、移码突变(translocation)指DNA片段中某一位点插入或丢失一个或几个(非3或3的倍数)碱基对时,造成插入或丢失位点以后的一系列编码顺序发生错位的一种突变。它可引起该位点以后的遗传信息都出现异常。发生了移码突变的基因在表达时可使组成多肽链的氨基酸序列发生改变,从而严重影响蛋白质或酶的结构与功能。吖啶类诱变剂如原黄素、吖黄素、吖啶橙等由于分子比较扁平,能插入到DNA分子的相邻碱基对之间。如在DNA复制前插入,会造成1个碱基对的插入;若在复制过程中插入,则会造成1个碱基对的缺失,两者的结果都引起移码突变。
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